Luxturna, el medicamento más caro del mundo: casi 900.000 dólares por aplicación

Luxturna es la terapia genética más cara del mundo que ha conseguido curar un tipo de ceguera hereditaria: la distrofia hereditaria de retina. Este medicamento va a tener un coste final de 850.000 dólares en total (425.000 dólares por ojo), fue anunciado hace tan sólo tres semanas con un precio de un millón de dólares, sorprendiendo así al mercado con una reducción en su precio final.

Las terapias genéticas han sido elaboradas para ser implementadas en una sola aplicación. Luxturna inserta una copia funcional del gen RPE65 dentro de la retina, algo que hace que se genere una proteína que impide el deterioro de esta, haciendo frente a la enfermedad de raíz.

La terapia genética Luxturna vale solo para aquellas personas que padecen esta ceguera hereditaria y con la circunstancia. A pesar de que esta terapia genética ha sido elaborada para hacer frente a un tipo relativamente raro de ceguera hereditaria, diferentes compañías del sector farmacológico están trabajando en terapias muy similares para hacer frente a enfermedades más comunes relacionadas con la ceguera

Luxturna es la primera terapia genética aprobada por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU) y en Europa ya ha sido aprobada por la EMA.

¿Qué es Luxturna y para qué se utiliza?

Luxturna es un medicamento empleado para tratar a niños y adultos con pérdida de visión debido a

una distrofia hereditaria de retina, una enfermedad genética rara de la retina (la membrana sensible a

la luz en la parte posterior del ojo).

Luxturna solo puede utilizarse mientras los pacientes disponen de suficientes células retinianas

funcionales y cuando la enfermedad está provocada por mutaciones (cambios) del gen RPE65. RPE65es

responsable de la producción de una enzima denominada todo-trans-retinol isomerasa, necesaria para

el normal funcionamiento de las células retinianas.

Luxturna contiene el principio activo voretigene neparvovec y es un medicamento de terapia avanzada

denominado producto de terapia génica. Se trata de un tipo de medicamento que actúa

introduciendo genes en el organismo.

La distrofia hereditaria de retina es una enfermedad rara, y Luxturna fue designado medicamento

huérfano (un medicamento utilizado en enfermedades raras) para dos formas de la enfermedad en

varias fechas (retinitis pigmentosa: 28 de julio de 2015; amaurosis congénita de Leber: 2 de abril de

2012).

¿Cómo se usa Luxturna?

Luxturna solo se podrá dispensar con receta médica y el tratamiento deberá iniciarlo un cirujano

experimentado en cirugía ocular. Luxturna se administra en forma de inyección única en la parte posterior del ojo, bajo la retina. El segundo ojo debe ser tratado al menos 6 días después del primero. Los pacientes deben empezar a recibir medicamentos inmunosupresores (medicamentos que reducen la actividad del sistema inmunitario, las defensas naturales del organismo) 3 días antes de que se inyecte Luxturna en el

Luxturna (voretigene neparvovec) primer ojo, a fin de reducir el riesgo de rechazo del medicamento por el organismo, y este tratamiento debe continuar durante 14 días después de la inyección.

Para mayor información sobre el uso de Luxturna, consulte el prospecto o contacte con su médico o

farmacéutico.

¿Cómo actúa Luxturna?

Luxturna se compone de un virus que contiene copias normales del gen RPE65. Cuando se inyecta

Luxturna en el ojo, el virus transporta el gen RPE65 a las células retinianas y las habilita para producir

la enzima que falta. Esto contribuye a mejorar el funcionamiento de las células de la retina,

ralentizando la progresión de la enfermedad.

El tipo de virus utilizado en este medicamento (el virus adeno-asociado) no causa enfermedad en los

seres humanos.

¿Qué beneficios ha demostrado tener Luxturna en los estudios realizados?

Luxturna se investigó en un estudio principal en el que participaron 31 pacientes con distrofia

hereditaria de retina debido a mutaciones de RPE65. El criterio principal de valoración de la eficacia fue

el grado de rendimiento de los pacientes en una prueba de movilidad, en el que estaban obligados a

navegar por una ruta con virajes y obstáculos en diferentes contextos lumínicos. Se consideró que los

pacientes habían superado el ensayo si completaban la ruta en tres minutos y tropezaban en menos de

tres obstáculos.

Al cabo de un año de tratamiento, los pacientes tratados con Luxturna mejoraron sus puntuaciones en

1.8 puntos, mientras que los pacientes a los que no se administró Luxturna mejoraron sus

puntuaciones en 0.2 puntos, lo que significa que los pacientes tratados con Luxturna pudieron moverse

mejor a lo largo de la ruta.

Además, 13 de los 21 pacientes (62 %) tratados con Luxturna superaron la prueba de movilidad al nivel más lumínico más bajo de 1 lux (similar a las de una acera mal iluminada en condiciones nocturnas), mientras que ninguno de los pacientes a los que no se administró el medicamento pudo hacerlo. La mejora de la visión de los pacientes se mantuvo durante al menos tres años.

¿Cuáles son los riesgos asociados a Luxturna?

Los efectos adversos más frecuentes de Luxturna (que pueden afectar a más de 1 de cada 20 personas) son la hiperemia conjuntival (aumento del aporte de sangre al ojo, lo que provoca el enrojecimiento), cataratas (opacidad del cristalino) y una presión creciente en el interior del ojo.

Para consultar la lista completa de efectos adversos notificados con Luxturna, consultar el prospecto.

Luxturna no debe utilizarse en pacientes con infección o inflamación ocular.