Investigadores confían en terapias génicas para curar las enfermedades raras

Madrid/Científicos del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer) han destacado este viernes que el uso de la terapia génica o introducción en las células de genes para corregir problemas biológicos supone una gran esperanza para encontrar tratamientos eficaces para estas patologías.

Esta es una de las principales novedades abordadas entre científicos y pacientes durante la II Jornada "Investigar es avanzar", organizada por el Centro Nacional de Investigaciones Científicas (Cnic) con motivo de celebrarse este domingo el Día Mundial de las Enfermedades Raras.

El director científico de Ciberer, Francesc Palau, ha explicado que, aunque la terapia génica empezó a utilizarse hace veinte años, es ahora cuando se está retomando esta vía consistente en "curar o paliar las enfermedades introduciendo genes funcionales en los tejidos donde los genes mutados no están funcionando y producen la enfermedad".

Este tipo de terapia es importante aplicarse desde la infancia si se ha detectado pronto la enfermedad, ha asegurado Palau, tal y como se ha comprobado con patologías hematológicas como la hemofilia A o en aquellas monogénicas que afectan al sistema inmune como la inmunodeficiencia severa combinada (ADA).

A pesar de que ha reconocido que la crisis económica afecta también a los fondos para la investigación, Palau ha destacado que en la actualidad hay 17 ensayos clínicos de los grupos CIBERER en marcha y se han desarrollado 69 proyectos de investigación cooperativa en enfermedades para las que no existe un tratamiento eficaz.

Además, desde el CIBERER, que pertenece al Instituto de Salud Carlos III, organismo dependiente del Ministerio de Ciencia e Innovación, se está intentando "formar y mantener" a los investigadores sobre enfermedades raras, y en España, según Palau, existe "un buen nivel" en este campo.

Por ello, el director científico del CIBERER ha querido lanzar un mensaje positivo para los pacientes de enfermedades raras y sus familias: "investigamos porque nos gusta conocer y para que ese conocimiento mejore la calidad de vida de los enfermos, tanto en la prevención como en el diagnóstico y tratamiento de sus enfermedades". EFE