"Nuestros hijos no pueden esperar"

Marcos tiene ocho años y Jesús, su hermano, cinco. Los dos necesitan un respirador por las noches y cada semana acuden a rehabilitación. Un fallo genético impide que sus músculos funcionen correctamente. Marcos y Jesús sufren la enfermedad de Duchenne, un problema neurodegenerativo grave que los colocará en una silla de ruedas en pocos años.

No hay cura para ellos, pero existe un fármaco que puede mejorar sus vidas y las de sus padres ya que es capaz de retrasar la evolución de esta enfermedad. Otros niños ya se han beneficiado de este medicamento en Madrid, Castilla-La Mancha, Galicia y Valencia. Marcos y Jesús viven en Bormujos y desde el Servicio Andaluz de Salud le han denegado, en varias ocasiones, el acceso a este fármaco, pese a que su médico considera que es la terapia adecuada para el hermano mayor. En el caso del pequeño, el "médico ni siquiera ha recomendado este fármaco ante la negativa de la farmacia hospitalaria del Virgen del Rocío". Sus padres, en un grito de auxilio, iniciaron una campaña y han recogido ya más de 90.000 firmas.

"Nuestros hijos no pueden esperar". En la sede del SAS, María Ángeles Alonso y José María Díaz, piden ayuda. "El pasado mes de julio ante las noticias de que el fármaco había obtenido una opinión positiva en la Agencia Europea, y que existía la posibilidad del tratamiento por la vía del uso compasivo, el médico especialista en la enfermedad de mis hijos solicitó a la farmacia del hospital el tratamiento", explica esta madre.

Los responsables de la Farmacia del Hospital Virgen del Rocío rechazaron la petición. Los padres insistieron y de nuevo recibieron una negativa. "Este medicamento es nuestra esperanza para frenar la enfermedad", insisten. María Ángeles y José María denuncian el agravio comparativo, ya que otros niños no han tenido problemas para acceder a esta terapia en otras comunidades autónomas. Estos padres recuerdan la promesa que lanzó la presidenta de la Junta, Susana Díaz, cuando recientemente afirmó: "En Andalucía no vamos a permitir que ningún paciente no acceda a la medicación que necesite y que su médico entienda que debe recibir por dificultades económicas". Ahora estos padres piden que la Junta de Andalucía cumpla esta promesa.

La familia de Marcos y Jesús teme que la dificultad para acceder al medicamento que necesitan esté motivada por razones economicistas del Servicio Andaluz de Salud. Ya han pasado seis meses desde que lo solicitaron por primera vez y el tiempo corre en contra de la salud de sus pequeños.

"Nos encontramos desesperados por la indefensión que sufren nuestros hijos, por el agravio comparativo que supone saber que otros niños de otras comunidades autónomas ya están tratándose con esta medicación. Nuestros hijos no entienden de protocolos, ni de firmas ni de autorizaciones. Sencillamente: no pueden esperar", denuncian.

La enfermedad de Duchenne es la distrofia muscular más común diagnosticada durante la infancia y limita significativamente los años de vida. Afecta a uno de cada 3.500 niños en el mundo. La enfermedad es causada por una mutación de un gen encargado de codificar una proteína que se encuentra en los músculos. Los niños afectados necesitan silla de ruedas en torno a los doce años y la expectativa de vida promedio es de 30 años.

El tratamiento que ansía esta familia, translarna (ataluren), se ha convertido en el primer medicamento que recibe la autorización europea para la enfermedad de Duchenne, en pacientes con una mutación sin sentido.