Barreras de acceso a terapias: El 'Muro' de los fármacos de la fibrosis quística
Medicamentos
Enfermos y sus familias piden acceso a tratamientos autorizados, cuya comercialización permanece a la espera de la fijación de precios entre el Ministerio de Sanidad y la farmacéutica
Un tratamiento (Orkambi) diseñado para frenar la fibrosis quística, enfermedad que afecta de manera progresiva y severa a varios órganos, está pendiente de comercialización en España, pese a que fue aprobado en 2016 por parte de la Agencia Española del Medicamento. Han transcurrido ya dos años de interminable espera para enfermos que ansían acceder a fármacos autorizados.
El mencionado medicamento puede burlar un posible desenlace de la fibrosis quística: el trasplante bipulmonar y/o multiorgánico. No cura pero frena la evolución de una enfermedad genética y degenerativa, que acorta la esperanza de vida. El Ministerio de Sanidad, según fuentes oficiales, ha confirmado que la comercialización de Orkambi está pendiente de la fijación de precios.
Isabel Sánchez: "La vida de Emma no tiene precio"
Con sólo cuarenta días de vida la pequeña Emma fue diagnosticada: Fibrosis quística. Sus pulmones no funcionan bien debido a una mutación genética que le impide captar el oxígeno. Su páncreas también es deficitario. Las infecciones y la desnutrición sobrevuelan sobre su pequeño cuerpo. Isabel Sánchez, madre de Emma, recibió un duro golpe al conocer el nombre de la enfermedad de su recién nacida. “Una amiga de Cádiz la sufre y fue trasplantada de los dos pulmones. A mi hija le espera lo mismo”, pensó en el momento de recibir el diagnóstico. De momento, la pequeña Emma, que tiene dos años, evoluciona bien gracias, en gran medida, a los enormes esfuerzos de su madre, dedicada a controlar la enfermedad. Isabel ha tenido que renunciar a ofertas laborales para atender a su pequeña.
La negociación abierta entre el Ministerio de Sanidad y el laboratorio VertexVertex, propietario de Orkambi, se encuentra sobre la mesa de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. En este foro, expertos del Ministerio de Sanidad evalúan el coste-beneficio de los productos terapéuticos.
Vertex presentó una propuesta de precio y reembolso a las autoridades el pasado 8 de marzo. “Actualmente estamos en conversaciones con las autoridades para encontrar una solución sostenible que nos permita ofrecer a los pacientes con fibrosis quística los tratamientos actualmente disponibles”, explican fuentes oficiales de la compañía farmacéutica.
Para el diseño de nuevos medicamentos que pueden tratar la causa subyacente de la fibrosis quística, Vertex ha dedicado 20 años a la investigación y desarrollo de las fórmulas.
Isabel Sánchez: "Un resfriado puede ser letal"
“Una gripe o un resfriado puede terminar con su vida”, teme Isabel Sánchez. La esperanza tiene nombre, Orkambi, y se nutre de otros fármacos nuevos en fase de investigación que están dirigidos a la corregir las anomalías que provoca la mutación genética responsable de la enfermedad. “El precio del medicamento es alto, pero la vida de mi hija Emma no tiene precio”, asevera esta madre, al incidir en que “es enorme la angustia de saber que existe un tratamiento aprobado al que mi hija no tiene acceso. Emma recibe, de momento, un fuerte tratamiento (12 fórmulas prescritas) para tratar síntomas basado en cócteles de vitaminas, antibióticos, sueros y fármaco para el riñón. Su madre espera que pueda recibir, a tiempo, las nuevas terapias que están dirigidas a parar la enfermedad. Al describir su situación, Isabel mira al cielo con esperanza y con la angustia contenida en sus ojos, mientras su pequeña sonríe y juega en un parque infantil, ajena al complejo muro que le impide superar la grave enfermedad que sufre.
“El objetivo de Vertex es tratar a todos los pacientes con fibrosis quística, y para lograrlo, la compañía continúa su inversión en I+D: en los últimos cinco años ha reinvertido más del 70% de sus ingresos en I+D y tres de cada cinco empleados están dedicados a I+D”, afirma la compañía. En la actualidad, tres medicamentos de esta firma, frente a la fibrosis quística, están aprobados en la Unión Europea (Kalydeco, Orkambi y Symkevi).
Dos años de espera
Para los enfermos, la fijación de precios, paso previo para la entrada de nuevos fármacos en los hospitales, avanza a un ritmo excesivamente lento.
Mientras que el laboratorio y el Ministerio de Sanidad logran alcanzar un acuerdo, la enfermedad continúa causando estragos.
La fibrosis quística no concede tregua. Afecta a uno de cada 5.000 recién nacidos vivos. Se han descrito más de 2.000 mutaciones genéticas asociadas a esta enfermedad.
Una “proteína anómala puede afectar al aparato digestivo, a las glándulas sudoríparas y al aparato reproductor, aunque la mayor morbimortalidad viene determinada por el progresivo deterioro del aparato respiratorio”, explica la doctora Concha Prados, presidenta de la Sociedad Española para la Fibrosis Quística.
Rocío Espinosa: “Están jugando con las vidas de nuestros hijos”
“Impotencia de ver cómo juegan con la vida de los pacientes y en mi caso, con la vida de mi hijo Alejandro, de cuatro años, con el argumento del coste-efectividad”, explica Rocío Espinosa, madre afectada. “Un tratamiento es efectivo desde el momento en que lo ha autorizado la Agencia Española del Medicamento”, asevera, al calificar como “injusto”, que pacientes de Alemania, Francia, Italia, y Grecia puedan acceder a los nuevos tratamientos frente a la fibrosis quística; mientras que en España las familias siguen esperando. “Tenemos profesionales preparados para atender a los enfermos. La fibrosis quística es grave, degenerativa y calificada como enfermedad rara, pero están surgiendo nuevos fármacos. Vemos, con impotencia, que nuestros hijos no pueden acceder a las nuevas terapias que son capaces de frenar la evolución. En niños es un paso de gigante porque pueden evitar que la enfermedad continúe restando capacidad pulmonar”, lamenta. Al frenar la enfermedad, los nuevos tratamientos aportan calidad de vida, y no solo evita el trasplante pulmonar. “Mi hijo tiene ahora capacidad pulmonar al 100%, ¿a qué quieren esperar? ¿a que la enfermedad le afecte más y más hasta que su capacidad sea del 25%?”, cuestiona con rabia contenida. “Lucharemos para que nuestros hijos accedan al mejor tratamiento, bajo el criterio de los médicos, sin admitir otros criterios”, concluye.
La mutación causante de esta enfermedad más frecuente en España (F508del) es grave. Pacientes con esta anomalía pueden beneficiarse de los nuevos fármacos pendientes de comercialización (Orkambi, desde su autorización en 2016; Symkevi, que ha sido autorizado a principios de este año). De momento no tienen acceso a estos fármacos, en España.
Países como Italia, Alemania, Irlanda, Suecia, Holanda y Dinamarca ya tienen comercializado Orkambi, autorizado y financiado en sus sistemas de salud.
Junto a Orkambi, que es accesible para los enfermos en EEUU y otros países europeos (Italia, Holanda y Grecia), a principios de año la Agencia Europea del Medicamento, con el visto bueno de la Agencia Española, aprobó otro fármaco frente a la fibrosis quística, Symkevi, también pendiente de comercialización.
Mientras se facilita su administración en España, el tiempo transcurre en contra de los enfermos. La fibrosis quística limita, de manera progresiva, la capacidad pulmonar de los afectados.
La Federación Española de Fibrosis Quística, que integra a los enfermos, estima que en España el 28% de los afectados (unas 300 personas) poseen dos copias de esta mutación F508del y podrían mejorar su calidad de vida si pudiesen acceder a estos fármacos.
Especialistas
“Todos los integrantes de la Sociedad Española para la Fibrosis Quística –entidad científica–, a través de su junta directiva, han estado trabajando para que estos fármacos consigan un precio de financiación”, asevera la doctora Prados.
Los especialistas integrados en la sociedad científica se sienten “esperanzados y esperando que, en un futuro muy próximo, podamos contar en nuestros hospitales con estos medicamentos, que pueden producir una gran mejoría clínica en los pacientes”, añade la doctora Prados.
En Sevilla, la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Virgen del Rocío atiende a más de 300 pacientes, adultos y niños, con esta enfermedad, la más frecuente de las calificadas como “raras”. La doctora Esther Quintana, neumóloga y coordinadora en esta unidad, explica que “en los últimos años estamos asistiendo a grandes avances en el tratamiento de la enfermedad gracias a fármacos que tratan de corregir el defecto básico de la proteína CFTR”.
Los (im)pacientes
“Hemos dejado de ser pacientes para convertirnos en impacientes”. Es el lema de una campaña que preparan un grupo de madres con hijos afectados arropadas por la Asociación Andaluza de Fibrosis Quística.
“El día a día para nosotros es crucial, una simple infección respiratoria o una gripe puede resultarnos letal”, explica María Auxiliadora Domínguez, presidenta de la Asociación Andaluza de Fibrosis Quística, al advertir que mientras se llega a un acuerdo para la comercialización, “hay niños que están muriendo”.
Blanca Ruiz: “La inestabilidad política nos está afectando mucho”
“Es el primer tratamiento dirigido directamente a la causa de la enfermedad, capaz de frenar la fibrosis quística, un paso de gigante”, explica Blanca Ruiz, presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística, al advertir que “muchas familias afectadas esperan desde hace más de dos años la comercialización del nuevo fármaco en España”. Frente a las terapias convencionales que están dirigidas a los síntomas de la enfermedad Orkambi permite frenar la progresión. “Esto evitaría trasplantes de pulmón y de otros órganos, el desenlace final”, recuerda la portavoz nacional de los enfermos de fibrosis quística, quien fue sometida a un trasplante de bipulmonar hace años. “La inestabilidad política nos está afectando mucho. En pocos años hemos conocido a tres ministros de Salud”, lamenta Ruiz.
Las familias se sienten angustiadas, “al saber que están a las puertas de acceder a un tratamiento que no termina de llegar para sus hijos”, añade Domínguez. Para conseguirlo, “farmacéutica y Ministerio tienen que encontrar una fórmula”, considera la portavoz andaluza de los afectados, al reconocer que si bien “los precios del tratamiento son altos, la vida de niños y adultos no tiene precio”.
Los pacientes piden que “los especialistas, bajo su criterio clínico, puedan disponer de los tratamientos autorizados”, subraya la portavoz de los enfermos y sus familias en Andalucía.
Cronología
2015 La FDA de Estados Unidos aprobó Orkambi en julio de 2015. Meses después en noviembre de 2015 la Agencia Europea del Medicamento también autorizó este medicamento frente a la fibrosis quística.
2016 Orkambi cuenta con la valoración positiva por parte de Agencia Española del Medicamento desde julio.
2018 El Ministerio de Sanidad emitió un acuerdo desfavorable respecto a la financiación del medicamento.
2019 Desde enero otro fármaco, Symkevi, cuenta con la aprobación de la AEMPS (Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios). El Ministerio y el laboratorio han iniciado negociaciones para su financiación.
2019 El Senado aprobó en febrero, por unanimidad, una moción presentada por el Partido Popular para instar al Gobierno a adoptar medidas para “asegurar el acceso en equidad a medicamentos de uso vital para pacientes con fibrosis quística”.
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