Pacientes con fibrosis quística urgen el medicamento que avanza en Europa

"La vida le ha vuelto a dar a mi hija una nueva oportunidad". Son las palabras de Eva Iglesias, madre de Nadia, de 13 años, diagnosticada de Fibrosis Quística (FQ) hace siete, y a la que hace un año se le indicó por uso compasivo el consumo de un nuevo medicamento llamado Kaftrio. Como a ella, los efectos de este fármaco ha cambiado la vida de Elisa, que ahora siente "los superpoderes de una persona normal"; de Alejandro, a quien su uso le ha permitido salir de la lista de espera para un trasplante; o Daniel, la primera persona en Andalucía con FQ en tomarlo teniendo una mutación F508del y otra de las minoritarias, y para quien su uso ha supuesto, simplemente, "un milagro".

Sin embargo, no es la suerte que corren todos los afectados en España por esta enfermedad crónica y degenerativa que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo. Hoy se celebra el Día Mundial de la Fibrosis Quística y va ya casi un año desde que este nuevo fármaco fuera aprobado por la Agencia Europea del Medicamento y, desde entonces, ha sido financiado por muchos países de nuestro entorno como Francia, Italia o Reino Unido, entre otros, pero no por España. Los criterios que siguen las administraciones actualmente para conceder de forma excepcional este medicamento por uso compasivo responden a una situación límite.

"Llegó un momento en el que ya no podía ni comer, porque tenía que parar para respirar y subir a mi dormitorio para acostarme era una odisea. No podía ni ducharme solo porque me asfixiaba. Y es entonces cuando Kaftrio llegó para cambiarme la vida. Las doctoras iniciaron conmigo el tratamiento de manera experimental, siempre en comunicación con Boston. Y bendito día. En una semana desapareció todo. Empecé a sentirme bien, a no estar malo, y, lo más importante, a hacer lo que me apeteciera. Aunque no he podido evitar el trasplante bipulmonar, si no hubiera tomado Kaftrio, mi destino hubiera sido otro porque yo veía como se me estaba apagando la vida", relata el sevillano Danie P.

No obstante, los afectados reclaman su uso generalizado porque sus beneficios están demostrados para todos los estadios de la enfermedad. "Se trata de una terapia que actúa sobre la causa subyacente de la patología. Es una verdadera revolución terapéutica. Con unos resultados en los ensayos clínicos espectaculares para las personas con FQ y no entendemos este retraso en España", plantean desde la Fundación Española de Fibrosis Quística.

"Cuando la doctora nos dijo que la niña tenía una capacidad pulmonar del 20% y que tenía que entrar en lista de espera para el trasplante, se nos vino el mundo encima. Sin embargo, la vida de mi hija cambió el 10 de septiembre del año pasado. Ese día comenzó a tomar Kaftrio. En una semana, Nadia dejó de toser, de tener mocos y a día de hoy tiene una capacidad pulmonar del 70%. Al poco de tomar el tratamiento salió de la lista para el trasplante. Doy gracias a la ciencia por estos avances. Lo que no entiendo es que, teniendo el medicamento, no se suministre de manera generalizada y se tenga que llegar a una situación como la de mi hija y tomarlo por uso compasivo", manifiesta la madre de Nadia.

Además, la diferencia de Kaftrio con los tratamientos ya aprobados con anterioridad, aparte de que los beneficios son mayores, es que está indicado tanto para las personas con Fibrosis Quística con la doble mutación F508del, la más predominante, como para aquellas que tienen una mutación F508del y otra de mutación denominada de función mínima.

"Es difícil de entender este retraso en un fármaco con unos resultados tan brillantes. El mundo sanitario, que observamos de primera mano el deterioro progresivo de los pacientes sin tratamiento, lo vemos inadmisible. La EMA hace más de un año que lo aprobó, ¿por qué no se arbitran soluciones que sí se utilizan para otras circunstancias?", se pregunta el doctor Óscar Asensio, vicepresidente de la Fundación Española de Fibrosis Quística y presidente de la Sociedad Española de FQ.

"Llevamos más de un año de retraso respecto a la aprobación europea en el acceso a Kaftrio, que puede cambiar la calidad y esperanza de vida de forma revolucionaria a un 75% de la población con Fibrosis Quística en España. Esto tiene, para nosotros, un precio muy alto en vidas y en calidad de vida. Es muy urgente que Sanidad agilice al máximo el proceso de negociación con Vertex y que el laboratorio sea sensible a la situación que está viviendo nuestro país, para que todo sea lo más ágil posible y con un acuerdo que resulte sostenible", añade el presidente de la Fundación y de la Federación Española, Juan Da Silva.

Por su parte, desde la Asociación Andaluza de Fibrosis Quística, Rocío Espinosa, madre de un menor de siete años afectados con la enfermedad, se pregunta "¿dónde está el Presidente del Gobierno cuando dijo en su intervención en último Congreso Nacional de FQ que iba a poner todo lo que esté a su alcance?" "¿Me pueden decir cómo le explico a mi hijo que su país está a la cola? Es indignante que tengamos que volver a mendigar por un medicamento que va a salvar la vida de muchas personas. Va a evitar que se produzcan ingresos, pero lo más importante que van a tener mejor calidad de vida", insiste esta mujer.

La entidad andaluza, que atiende a más de 500 familias, se ha sumado ese reclamo nacional y envió en el mes de julio una carta al presidente de la Junta de Andalucía, al consejero de Salud, al Director General de Salud Pública y Ordenación Farmacéutica y al responsable de Cuidados Sanitarios en la que reclama su implicación personal y que intercedan ante Ministerio de Salud y Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios para la aprobación de este "revolucionario fármaco".

"De nuevo nos vemos inmersos en la injusticia de la lentitud de nuestro país, de la burocracia española y de poner precios a nuestras vidas. Kaftrio es un medicamento de última generación que mejora nuestra calidad de vida y nos promete un futuro. La familia FQ seguirá luchando incansablemente para poder respirar con fuerza y seguir superando obstáculos a pesar de las adversidades", defiende la presidenta de la asociación andaluza, María Auxiliadora Domínguez

Cartas por Kaftrio

En la lucha por conseguir la financiación de Kaftrio, tres afectadas por la enfermedad, Soraya, Irene y Olaia, quienes ya iniciaran unos meses atrás, la acción @vacunacovidFqya, han vuelto a unir esfuerzos para sumarse a la reivindicación del medicamento Kaftrio a través de la iniciativa Cartas por el Kaftrio a través de la cual pacientes y padres con hijos de FQ han escrito cartas donde cuentan su propia historia con la esperanza de que "alguna de ellas llegue a quien tiene que tomar la decisión y se produzca el cambio", relatan las impulsoras de la campaña.

Así, como motivo hoy de la celebración del Día Mundial de la FQ, la Federación Española Fibrosis Quística va a lanzar una exposición de fotografías que irán acompañadas por las cartas que se han recibido. "Es la mejor forma de ilustrar el día a día de las personas con FQ y de cómo Kaftrio podría cambiar sus vidas", añaden y explican que la exposición se podrá ver desde las diferentes redes sociales, especialmente Twitter, e, igualmente, poder leer las cartas y ver algunos videos.

El primer video que ha lanzado, se puede ver se puede ver bajo esta líneas y en él, la abuela de Lucia, una pequeña con FQ, relata cómo la dureza a la que se enfrenta su nieta en cosas tan simples como el hecho de reír a carcajadas.

A esta iniciativa se han sumado las asociaciones de FQ, como la Asociación Andaluza de FQ quienes luchan de manera diaria para el reconocimiento de los derechos de las personas que padecen esta enfermedad, como a sus familiares.