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La leucemia mieloide aguda, un reto constante para la investigación

Hematología

Es el tipo de leucemia más común y la más agresiva

Pese a su buen pronóstico en pacientes jóvenes, su abordaje en mayores supone un desafío importante para la medicina

La investigación busca nuevos horizontes que dé más esperanza a los pacientes mayoritarios de esta patología. / Archivo

La leucemia mieloide aguda, también conocida como leucemia mieloblástica aguda, es el tipo de leucemia más común en adultos representando aproximadamente el 25% de todas las leucemias en el mundo occidental. Se trata de una leucemia agresiva donde el porcentaje de supervivencia disminuye con la edad. En los pacientes menores de 60 años, entre el 35 y el 40% se curan; sin embargo, solo el 5% de los pacientes mayores alcanza los cinco años de vida, siendo su mediana de supervivencia al diagnóstico de 6,8 meses. “Se da la peculiaridad de que tiene su mediana de incidencia a partir de los sesenta años, especialmente entre los 65 y los 70, y es dentro de la oncohematología, y la oncología en general, uno de los tumores más agresivos que hay. Las posibilidades de curación pasan por administrar una quimioterapia intensiva que en un número importante de pacientes se debe consolidar con un trasplante de progenitores hematopoyéticos o trasplante de médula. Es un tratamiento que no es aplicable en pacientes muy mayores, que paradójicamente es el mayor porcentaje de pacientes”, explica la doctora Josefina Serrano, especialista del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Reina Sofía de Córdoba.

En opinión de la experta, en la última década se ha avanzado mucho en el conocimiento de los mecanismos de la enfermedad y también en su diagnóstico y eso ha permitido ampliar opciones terapéuticas útiles en pacientes jóvenes. “El desarrollo de técnicas moleculares y genéticas de nueva generación ha supuesto que conozcamos mucho más de la enfermedad, cómo se llega a desarrollar, qué peculiaridades biológicas presenta, y así han surgido fármacos que han hecho posible un tratamiento más personalizado y dirigido”, afirma.

Dra. Josefina Serrano, hematóloga

“Falta investigación para encontrar terapias útiles aplicables a pacientes mayores”

Pese a ello, López subraya la necesidad de aumentar el arsenal terapéutico con innovaciones orientadas a los pacientes más mayores de LMA. “Es una patología muy heterogénea que tiene muchos subtipos y eso nos ha permitido redefinir mucho mejor la enfermedad. Falta arsenal terapéutico que no sea tan agresivo, que impliquen menos toxicidad y se puedan aplicar a más grupos de pacientes”. Por tanto, a pesar de los avances en investigación son pocos las innovaciones relevantes que ha vivido esta enfermedad en las últimas décadas, siendo apenas inexistentes para el perfil más mayor no candidato a trasplante ni a quimioterapia intensiva.

La doctora López se muestra optimista. “Se ha conseguido demostrar la implicación de una serie de alteraciones moleculares en las rutas intracelulares en el desarrollo de la leucemia y desarrollar estrategias terapéuticas más dirigidas. Hacia ahí va la medicina personalizada. Las terapias dianas o terapias dirigidas a marcadores determinados que expresan las células han sido muy importante en este campo y de ahí seguirán viniendo innovaciones terapéuticas”.

Unas 160.000 personas padecen actualmente esta enfermedad en todo el mundo

Por esas necesidades manifiestas para los pacientes mayores, la doctora López subraya el valor de la investigación. “Es fundamental la I+D+i en el desarrollo de cualquier ámbito científico y más en la medicina”, matiza. Desde su punto de vista, el apoyo económico a la investigación “va a revertir en el desarrollo de mejores y más rentables formas de diagnóstico y tratamiento de las enfermedades”. Asimismo, destaca que “además de los medios económicos destinados a investigación que dependen del apoyo de las autoridades, hace falta conciencia de la ciudadanía y de los propios profesionales”. De este modo, la experta defiende la investigación como un proceso en el que hay que cuidar la investigación básica y favorecer su traslación a la práctica clínica con el fin último de mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Además de los retos en investigación clínica , existen otras mejoras que han permitido ir enriqueciendo el abordaje integral de esta enfermedad. Para la doctora Josefina Serrano, se han dado mejoras en los cuidados de soporte y en las últimas dos décadas se han dado mejoras muy importantes en el trasplante de médula, tanto desde el punto de vista técnico como de una mayor disponibilidad de donantes gracias al aumento de registros internacionales.

Claves de una patología compleja y heterogénea

En condiciones normales la médula ósea produce unas células denominadas mieloblastos que, tras madurar, se convierten en granulocitos, células encargadas de la defensa del organismo contra las infecciones. En las personas que padecen leucemia mieloide aguda las células de la línea mieloide (mieloblastos) proliferan de forma anormal invadiendo progresivamente la médula ósea, interfiriendo la producción de células normales de la sangre, lo que origina insuficiencia medular e infiltra tejidos extramedulares. Es una patología muy heterogénea, dividida en varios subtipos en base a la alteración genética o molecular que lo causa. A pesar de los avances en los tratamientos y la asistencia disponibles, la tasa de supervivencia a los 5 años de los pacientes sigue siendo del 28% aproximadamente. Suele empeorar con rapidez y, a causa de la edad y las enfermedades concomitantes, no todos los pacientes son aptos para recibir quimioterapia intensiva. La LMA es la leucemia aguda más frecuente en el mundo . Se calcula que 160.000 personas padecen actualmente la enfermedad en todo el mundo, con una tasa de incidencia de 103 casos nuevos por 100.000 personas siendo la edad media de aparición de 66 años.

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