Terapias génicas y enfermedades raras

SE ha abierto un nuevo camino en la lucha contra las enfermedades raras. Me refiero a la apuesta de Pfizer por fármacos diseñados con la técnica de la terapia génica contra este tipo de patologías. El objetivo no es otro que acortar la distancia entre las terapias disponibles actualmente y las que se podrían tener en el futuro con medicamentos que ofrezcan mejores resultados. Actualmente Pfizer cuenta con veintidós medicamentos aprobados en ochenta y un países de todo el mundo indicados en el tratamiento de enfermedades poco frecuentes como la anemia falciforme, una enfermedad en la que su cuerpo produce glóbulos rojos con forma anormal; la hemofilia, un grupo de trastornos hemorrágicos por los cuales la sangre tarda mucho tiempo en coagular; la distrofia muscular, un grupo de trastornos hereditarios que empeoran con el paso del tiempo y que provocan debilidad muscular y pérdida de tejido; o la fibrosis quística, enfermedad hereditaria causada por un gen defectuoso que provoca la acumulación de moco espeso y pegajoso en los pulmones, el tubo digestivo y otras áreas del cuerpo. "Por un lado, queremos desarrollar tratamientos que, a corto plazo, mejoren la calidad de vida del paciente, como por ejemplo, terapias que permitan administraciones semanales en lugar de diarias. Por otro lado, investigamos nuevas dianas orientadas a curar la enfermedad, buscando las causas de las mismas", explicó su director médico, Juan Álvarez.

Y es que la compañía biomédica aúna esfuerzos en investigación en el campo de los genes. Lo volvió a demostrar en la colaboración el Genetic Medicine Institute de Londres en distintas patologías y con Spark Therapeutics en hemofilia B, un trastorno hemorrágico hereditario causado por una falta del factor IX de coagulación de la sangre. Así, la sangre no se puede coagular apropiadamente para controlar el sangrado.

Otras plataformas en las que se están investigando son las proteínas terapéuticas y la investigación con chaperonas farmacológicas, reafirmando así el compromiso con estos pacientes a través de la investigación y la colaboración entre distintos agentes para desarrollar nuevos tratamientos.

Lo hacen porque como aseguró Beatriz Faro, directora general de Pfizer España, quieren contribuir a transformar las vidas de las personas que reciben un diagnóstico de alguna enfermedad poco frecuente. "Trabajamos para intentar reducir el impacto de estas patologías en el paciente. Ello implica tanto dar respuestas a necesidades médicas mediante nuevos tratamientos como luchar por mejorar la situación de los afectados", dijo.

Para Faro, un aspecto clave en el avance son los acuerdos que Pfizer ha firmado con universidades, asociaciones de pacientes, instituciones académicas y empresas biotecnológicas, ya que así se consiguen conocimientos de una forma más rápida, eliminando antes pistas improductivas y probando y mejorando nuevos tratamientos de forma más eficiente.El compromiso por una vida más sana pasa por un trabajo decidido para ofrecer soluciones innovadoras a las necesidades de los pacientes, que son el centro del Sistema. Es lo que hay. Seguro.